Управління санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило першу в історії клітинну генну терапію.
Разове лікування пацієнтів із рідкісним генетичним захворюванням крові. Одне лікування коштуватиме 2,8 млн. доларів США, що зробить його найдорожчими ліками в історії.
Про це повідомляє Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів та медикаментів.
Генна терапія Zynteglo призначена для лікування бета-таласемії, рідкісного захворювання, при якому пацієнтам часто потрібне довічне переливання крові. Генна терапія індивідуальна кожному за пацієнта. Стовбурові клітини кісткового мозку беруть у пацієнта, потім генетично модифікують, щоб вставити робочі копії гена, які можуть ефективно виробляти функціональні еритроцити. Потім модифіковані стволові клітини вводяться назад пацієнту, і очікується, що позитивний ефект одноразового лікування збережеться на все життя.
Клінічні випробування показали, що 89% пацієнтів після лікування стають незалежними від переливання крові, але цей вид генної терапії не позбавлений ризику. Хоча в клінічних випробуваннях Zynteglo не було виявлено серйозних побічних ефектів, інші випробування подібних видів генної терапії повідомляли про випадки раку.
При схваленні Zynteglo FDA відзначило потенційний ризик розвитку раку та рекомендує спостерігати за пацієнтами протягом 15 років після лікування генної терапії. У червні, коли терапія була оцінена групою незалежних експертів FDA, було відзначено ризики раку, але було виявлено, що користь від лікування переважає будь-яку потенційну шкоду.
Схвалення Zynteglo є деякою мірою історичним, оскільки це лише третя генна терапія, що вийшла на ринок у США. Це також перша клітинна генна терапія, коли-небудь схвалена в США, що означає, що це перша дозволена терапія, коли стовбурові клітини видаляються, генетично модифікуються, а потім повертаються пацієнту.
Але Zynteglo може прославитись тим, що встановила новий орієнтир у вартості ліків. Компанія bluebird bio, що створила ліки, встановила первісну оптову вартість Zynteglo на рівні 2,8 млн доларів, що робить його найдорожчими ліками, що коли-небудь надходили на ринок США. Попередній рекорд було встановлено генною терапією у 2019 році під назвою Zolgensma, одноразова вартість якої склала близько 2 млн доларів.
Звертаючись до високої ціни лікування, Bluebird bio стверджує, що вартість повинна розглядатися як відносна до витрат на охорону здоров’я протягом усього життя для пацієнтів з бета-таласемією. Компанія заявила, що це лікування за допомогою єдиної генної терапії, по суті, є ліками, які усувають необхідність безперервного медичного обслуговування протягом десятиліть.
