В результаті випробувань, проведених біотехнологічною компанією Verve Therapeutics, було виявлено, що одна інфузія генного препарату VERVE-101 може знизити рівень холестерину в організмі пацієнтів. Про це компанія повідомила на своєму сайті.
Дослідники успішно використали методику редагування генів CRISPR, щоб змінити генні клітини печінки. Вони “вимкнули” ген PCSK9, що викликає утворення бляшок в артеріях, і знизили рівень шкідливого холестерину. Випробування показали, що рівень PCSK9 був знижений на 84% у групах, що отримували високі дози препарату.
Втім, згідно з даними журналу Nature, двоє з 10 учасників дослідження постраждали від “серцево-судинних проблем”, що припадали на час інфузії. Це свідчить про наявний ризик використання технології редагування генів. Лікування високого рівня холестерину за допомогою редагування генів VERVE-101 потребує додаткових досліджень протягом 15 років згідно з FDA.
Verve отримала дозвіл на проведення дослідження в США і шукає учасників для розширення дослідження в Новій Зеландії й Великій Британії.
